February 21, 2026- February 28, 2026 Global Drug Research and Development Progress Report of Medtronic

创新药篇

★本周渡选★ 

全球首款每周一次疗法！FDA 批准 Navepegritide 用于儿童软骨发育不全

关注指数: ★★★★★ 

2 月 27 日，Ascendis Pharma 宣布，美国 FDA 通过加速批准程序，正式批准 YUVIWEL®（Navepegritide） 上市，用于治疗 2 岁及以上、骨骺未闭合的软骨发育不全儿童患者，以促进患儿线性生长。该药是全球首个且唯 一获批的每周一次软骨发育不全治疗药物，也是唯一可在每周给药间隔内实现 C 型利钠肽（CNP）持续全身暴露 的疗法。 有望成为一线胃癌同类最佳疗法！新桥生物 Givastomig 全球 II 期临床完成首例患者给药 关注指数: ★★★★★ 2 月 24 日，新桥生物宣布，其核心管线 Givastomig 的全球随机 II 期临床研究，已于近日完成首例患者入组 给药。 在新桥生物此前公布的 Ib 期联合用药数据中，Givastomig 已充分展现出"强效+低毒+广覆盖"的差异化优势。 其中，8 mg/kg 剂量组客观缓解率(ORR)达 77%，12 mg/kg 剂量组 ORR 达 73%，中位无进展生存期（mPFS） 达到 16.9 个月，6 个月标志性无进展生存率 82%，且在广泛的 PD-L1 和 CLDN18.2 表达水平范围内均表现出疗 效。同时，Givastomig 与免疫化疗联合使用时总体耐受性良好，无剂量依赖性毒性，有望成为胃癌领域潜在同类 最佳（Best-in-class）CLDN18.2 靶向疗法。 根据 Biomedtracker 的预测，到 2030 年，全球胃癌市场规模预计将达到 120 亿美元。Givastomig 在临床 与商业上展现出的巨大潜力，将使其有望改写胃癌治疗格局。

全球首创 FIC 新药获批！正大天晴罗伐昔替尼开启骨髓纤维化一线治疗新范式

关注指数: ★★★★★

 2 月 28 日，正大天晴 1 类创新药罗伐昔替尼片（安煦®，TQ05105）在国内获批上市，用于中危-2 或高危 的原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症后骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症后骨髓纤维化 （PET-MF）成年患者的一线治疗，为中高危骨髓纤维化患者提供全新的治疗方案。 罗伐昔替尼片是一款全新化学结构的 1 类新药，也是全球首个获批的 JAK/ROCK 双靶点小分子抑制剂，通过 JAK/ROCK 双通路径协同发力，实现强效抗炎与改善纤维化。除骨髓纤维化适应症外，罗伐昔替尼在慢性移植物 抗宿主病（cGVHD）的治疗中也展现出卓越潜力。2025年8月，该适应症已被中国国家药监局药品审评中心（CDE） 纳入突破性治疗品种，目前在国内正处 III 期临床研究阶段，并已获得 FDA 批准在美国开展 II 期临床。 三连阳！iza-bren 晚期三阴性乳腺癌 III 期临床研究达到 PFS 和 OS 双终点 关注指数: ★★★★★ 2 月 23 日，百利天恒官网发布公告，其自主研发的全球首创、新概念且唯一进入 III 期临床阶段的 EGFR× HER3 双抗 ADC（iza-bren），在一项针对局部晚期或转移性三阴性乳腺癌（TNBC）的 III 期临床试验（研究编 号：BL-B01D1-307）中，其预设的期中分析成功达到了 PFS（无进展生存期）与 OS（总生存期）双主要研究终 点。这是 iza-bren 作为全球首创双抗 ADC 药物，在乳腺癌领域取得的首个 III 期研究阳性结果；同时，它也是 iza-bren 第 3 项达到主要研究终点的 III 期临床研究。 据 GLOBOCAN 2022 统计，全球每年新发乳腺癌患者约 231 万例，其中三阴性乳腺癌占比约 15%；在中国， 每年新发三阴性乳腺癌患者超过 5 万例。当前，针对晚期三阴性乳腺癌的治疗手段仍然匮乏，患者长期生存率较 低，临床亟待更有效的治疗手段，存在巨大的未被满足的临床需求。 此项关键注册 III 期临床研究的成功，标志着 iza-bren 作为全球首创 EGFR×HER3 双抗 ADC，在晚期三阴性 乳腺癌领域取得重大突破，进一步拓宽了 iza-bren 的肿瘤适应症版图。

• 全球药物批准/研发动态

1.1 全球新药批准情况

根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2026.02.21-02.28）全球（不含中国）共有 6 条新药批准 状态更新，其中，NDA 批准 1 个，BLA 批准 1 个，新适应症批准 3 个，新制剂批准 1 个。与上次统计 周期相比，本次减少 1 条全球新药批准状态更新。 2 月 27 日，Ascendis Pharma 宣布，美国 FDA 通过加速批准程序，正式批准 YUVIWEL® （Navepegritide） 上市，用于治疗 2 岁及以上、骨骺未闭合的软骨发育不全儿童患者，以促进患儿线 性生长。该药是全球首个且唯一获批的每周一次软骨发育不全治疗药物，也是唯一可在每周给药间隔内实现 C 型利钠肽（CNP）持续全身暴露的疗法。 Navepegritide 是基于 TransCon 技术平台研发的 C 型利钠肽（CNP）前药，采用每周一次皮下注 射给药。其核心作用机制为持续向全身组织受体释放活性 CNP，拮抗软骨发育不全患者体内过度激活的 FGFR3 信号通路，进而改善患儿线性生长。

 1.2 全球新药申报进展 

根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2026.02.21-02.28）全球（不含中国）共有 15 条新药申 报进展。其中，化学药申报进展 10 条，生物药申报进展 4 条，细胞与基因疗法申报进展 1 条。与上次统计周期相比，本次增加 8 条 NDA/BLA 申报进展。 2 月 27 日，亚虹医药宣布其 APL-1702（CEVIRA）拟用于治疗宫颈高级别鳞状上皮内病变（HSIL） 患者的上市许可申请已获得欧洲药品管理局（EMA）受理。 APL-1702 是一款光动力治疗产品，由盐酸氨酮戊酸己酯软膏和一次性使用宫颈光动力治疗灯组成， 通过创新的局部给药与阴道内置冷光源设计，实现了治疗模式的突破。（1）门诊“即治即走”便捷式治 疗；（2）冷光源技术提升治疗舒适度：APL-1702 采用的创新冷光源设计，可将治疗区域组织温度控制 在 42℃以内。临床数据显示，97%患者报告宫颈治疗区域无痛感，且无宫颈结构损伤记录，避免传统光 动力治疗可能导致的组织热损伤，减少局部刺激，改善治疗舒适度。 本次向 EMA 提交的上市许可申请主要基于 APL-1702 国际多中心 III 期临床研究，包括入组 20% 以上的欧洲患者。相关研究结果于 2025 年 12 月在 Med 杂志正式发表，并在 2024 年欧洲生殖器官感 染和肿瘤研究组织大会（EUROGIN）、2024 年美国妇科肿瘤学会年会（SGO）和 2024 年 Photodynamic Therapy & Photodiagnosis Update 大会上以大会口头报告的形式发布。

• 国内药物批准/研发动态

2.1 国内新药批准情况

根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2026.02.21-02.28）国内共有 5 条新药批准状态更新，其 中，NDA 批准 2 个，新适应症批准 3 个。与上次统计周期相比，本次增加 5 个国内新药批准药物。 2 月 28 日，正大天晴 1 类创新药罗伐昔替尼片（安煦®，TQ05105）在国内获批上市，用于中危 -2 或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症后骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板 增多症后骨髓纤维化（PET-MF）成年患者的一线治疗，为中高危骨髓纤维化患者提供全新的治疗方案。 罗伐昔替尼片是一款全新化学结构的 1 类新药，也是全球首个获批的 JAK/ROCK 双靶点小分子抑 制剂，通过 JAK/ROCK 双通路径协同发力，实现强效抗炎与改善纤维化。除骨髓纤维化适应症外，罗伐 昔替尼在慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的治疗中也展现出卓越潜力。2025 年 8 月，该适应症已被中 国国家药监局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种，目前在国内正处 III 期临床研究阶段，并已获 得 FDA 批准在美国开展 II 期临床

2.2 国内新药申报最新进展 

2.2.1 药物特殊资格认定相关进展情况

根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2026.02.21-02.28）国内新增 1 个药物获 NMPA 特殊资格认定，其中，化学药 1 个。与上次统计周期相比，本次增加 1 个获 NMPA 特殊资格认定的药物。 2 月 26 日，GSK 官网显示，其 1 类新药利奈昔巴特片上市申请获 CDE 优先审评资格认定，适用于 治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）成人患者的胆汁淤积性瘙痒。 利奈昔巴特（Linerixibat）是一种口服 IBAT 抑制剂，通过抑制胆汁酸再摄取，减少血液循环中的 多种瘙痒介质。2025 年 5 月 8 日，GSK 宣布 Linerixibat 的 III 期临床试验 GLISTEN 取得了积极结果， Linerixibat 可显著改善原发性胆汁性胆管炎 (PBC) 中的胆汁淤积性瘙痒（持续性瘙痒）。 FDA 和 EMA 已授予该药孤儿药资格，用于治疗 PBC 患者的胆汁淤积性瘙痒。该产品的新药申请 （NDA）已经于 2025 年 6 月获 FDA 及 EMA 受理，适应症为治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）成人患 者的胆汁淤积性瘙痒。

2.2.2 国内新药申报上市情况

根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2026.02.21-02.28）国内共有 15 个新药申报上市，涉及 16 个受理号。其中，化药 6 个，治疗用生物制品 4 个。与上次统计周期相比，本次增加 11 个上市申报 受理号。

2.2.3 国内新药申报临床情况

根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2026.02.21-02.28）国内共有 77 个新药申报临床，涉及 111 个受理号。其中，化学药 30 个，治疗用生物制品 47 个。与上次统计周期相比，本次增加 78 个临 床申报受理号。

2.3 国内新药研发进展

根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2026.02.21-02.28）国内新药临床研发状态更新共计 7 条， 涉及肿瘤、血液和淋巴疾病和营养代谢病共计 3 个领域。其中，化学药 5 条，生物药 2 条。与上次统计 周期相比，本周增加 1 条国内新药临床研发状态更新。 2 月 23 日，百利天恒官网发布公告，其自主研发的全球首创、新概念且唯一进入 III 期临床阶段的 EGFR×HER3 双抗 ADC（iza-bren），在一项针对局部晚期或转移性三阴性乳腺癌（TNBC）的 III 期临 床试验（研究编号：BL-B01D1-307）中，其预设的期中分析成功达到了 PFS（无进展生存期）与 OS （总生存期）双主要研究终点。 这是 iza-bren 作为全球首创双抗 ADC 药物，在乳腺癌领域取得的首个 III 期研究阳性结果；同时， 它也是 iza-bren 第 3 项达到主要研究终点的 III 期临床研究。适应症为既往经紫杉烷类治疗失败的不可 手术切除的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌。 据GLOBOCAN 2022统计，全球每年新发乳腺癌患者约 231万例，其中三阴性乳腺癌占比约 15%；在中国，每年新发三阴性乳腺癌患者超过 5 万例。当前，针对晚期三阴性乳腺癌的治疗手段仍然匮乏， 患者长期生存率较低，临床亟待更有效的治疗手段，存在巨大的未被满足的临床需求。 此项关键注册 III 期临床研究的成功，标志着 iza-bren 作为全球首创 EGFR×HER3 双抗 ADC，在 晚期三阴性乳腺癌领域取得重大突破，进一步拓宽了 iza-bren 的肿瘤适应症版图。

 2.4 国内新药研发领域政策法规动态 国家药监局药审中心关于发布《新药全球同步研发中基于多区域临床试验数据进行获益-风险评 估的指导原则（试行）》的通告（2026 年第 18 号） 为进一步鼓励新药全球同步研发、同步申报、同步审评和同步上市，在《E17：多区域临床 试验计划与设计的一般原则》的基础上，明确基于全球新药研发临床试验数据在中国申请注册 上市时进行获益-风险评估的具体技术要求，我中心组织制定了《新药全球同步研发中基于多区 域临床试验数据进行获益-风险评估的指导原则（试行）》（见附件）。根据《国家药监局综合 司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9 号）要求，经国家药 品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。特此通告。

 国家药监局药审中心关于发布《研发期间安全性更新报告的问答文件》的通告（2026 年第 19 号） 根据国家药品监督管理局的部署，药审中心组织制定了《研发期间安全性更新报告的问答 文件》（见附件）。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药 监综药管〔2020〕9 号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施 行。特此通告。

 国家药监局药审中心关于发布《嵌合抗原受体 T 细胞治疗药品说明书临床相关信息撰写指导原 则》的通告（2026 年第 20 号） 为加强 CAR-T 细胞治疗药品说明书的规范性，推动说明书撰写和持续完善等相关工作，药 审中心组织制定了《嵌合抗原受体 T 细胞治疗药品说明书临床相关信息撰写指导原则》（见附 件）。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕 9 号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。特此通告。

关于公开征求《罕见疾病创新药物研发鼓励试点计划（“关爱计划-延伸”）》相关工作文件意 见的通知 罕见疾病具有发病率/患病率极低、病情复杂的特点，加之当前对其认知相对有限，显著增 加了相关药物的研发难度。为鼓励创新药向临床治疗需求迫切的罕见疾病领域布局，聚焦解决 源头性创新罕见疾病药物研发中的科学问题，药审中心将启动罕见疾病创新药物研发鼓励试点 计划（简称“关爱计划-延伸”试点计划）。 我中心现对“关爱计划-延伸”试点计划的申报指南和实施框架公开征求意见。我们诚挚地 欢迎社会各界提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。征求意见时限为自发 布之日起 1 个月。

国家药监局药审中心关于发布《化学合成寡核苷酸药物（创新药）药学研究技术指导原则（试 行）》的通告（2026 年第 21 号） 化学合成的寡核苷酸类药物为近年来受到较多关注的创新药研发领域。为落实《国务院办 公厅关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》（国办发〔2024〕 53 号），加大对寡核苷酸类药物研发创新的支持力度，在国家药品监督管理局的部署下，药审 中心组织制定了《化学合成寡核苷酸药物（创新药）药学研究技术指导原则（试行）》（见附 件）。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕 9 号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。特此通告。

 2.5 国内新药研发领域热点新闻

舒格利单抗欧洲再下一城！III 期 NSCLC 获英国正式批准 2026 年 2 月 23 日，基石药业宣布，其核心产品舒格利单抗的新适应症申请已正式获得英 国药品和医疗保健用品管理局批准，单药用于治疗肿瘤细胞 PD-L1 表达≥1%、无 EGFR 敏感突 变或 ALK/ROS1 基因组变异、在含铂放化疗后未出现疾病进展的不可切除 III 期非小细胞肺癌 成人患者。这是舒格利单抗继 2024 年在欧盟获批后，在欧洲主要成熟市场取得的又一重大监 管突破，也是该产品在英国获得的第二个适应症批准。

 破解 BTK 抑制剂耐药困局！信达生物捷帕力®在中国获批 CLL/SLL 新适应症 近日，信达生物宣布，其非共价（可逆）布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂捷帕力®（匹妥布 替尼）正式获得中国国家药品监督管理局批准新增适应症，用于治疗既往至少经过一种系 统治疗（含 BTK 抑制剂）的成人慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者。这是继 2024 年 10 月套细胞淋巴瘤适应症获批后，匹妥布替尼在中国取得的第二项适应症批准，标志 着这款全球创新的可逆 BTK 抑制剂正式进军 CLL/SLL 这一更大的 B 细胞淋巴瘤市场，为 共价 BTK 抑制剂耐药或进展的患者提供了全新的治疗选择。

来源：药渡官网

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